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iPS細胞とゲノム編集工学を駆使して難病に挑む
iPS細胞 × ゲノム編集 = ∞
バイオテクノロジーで不可能に挑戦する
遺伝子変異が原因で引き起こされる筋ジストロフィーなどの難病には、 現在の医学をもってしても有効な治療法が存在しません。 ヒトゲノム配列はシーケンサーで解読できるようになりましたが、 それを書き換えたり修復したりする手法はまだまだ発展途上です。
我々は多くの難病の根本原因である遺伝子異常を治せるようにするために、 最先端の遺伝子工学と高度な幹細胞工学を駆使して、 様々な疾患に対する遺伝子治療法の開発研究を行っています。
iPS細胞は患者本人から低侵襲で樹立することができ、 分化多能性を保ったまま好きなだけ増幅することができるため、 病態解明や創薬、細胞移植再生医療などへの応用が進んでいます。 患者本人の遺伝子変異を含むゲノム配列を持っているため、 新規の遺伝子治療法やゲノム編集技術用いた検討を詳細に行う事が可能であり、 新規治療法の開発にも患者さんのiPS細胞は非常に有用です。
当ラボではウイルスやトランスポゾンを利用した遺伝子導入ベクター開発や、 CRISPR-Casシステムを中心としたゲノム・エピゲノム編集技術を駆使して、 新しい"iPS細胞遺伝子治療"の実現に向けた研究に取り組んでいます。